Roma, 10 novembre 2026 (Agenbio) – Una nuova possibilità terapeutica per chi convive con l’epidermolisi bollosa distrofica, una rara malattia genetica che rende la pelle estremamente fragile, tanto da provocare lesioni e ferite anche in seguito a traumi minimi. L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di beremagene geperpavec, la prima terapia genica topica destinata ai pazienti affetti da questa patologia, conosciuta anche come sindrome dei bambini farfalla. Il medicinale si presenta sotto forma di gel e viene applicato direttamente sulle lesioni una volta alla settimana. Negli studi clinici il trattamento ha mostrato la capacità di favorire la guarigione delle ferite, intervenendo sulle conseguenze della malattia. Al farmaco è stato riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica. La decisione è arrivata nell’ambito della stessa seduta in cui il consiglio di amministrazione dell’Aifa ha dato il via libera alla rimborsabilità di altre otto opzioni terapeutiche, tra cui tisotumab vedotin, un antitumorale indicato per alcune forme di tumore della cervice uterina recidivato o metastatico. (Agenbio) Des 9:00
